1、靶 向 基 因 治 疗 肿 瘤 药 物 重组重组腺相关病毒研发腺相关病毒研发项目项目和元生物技术(上海)有限公司 项目经理 贾翠英 博士 1腺相关病毒载体靶向基因治疗肿瘤药物研发腺相关病毒载体靶向基因治疗肿瘤药物研发1 12 2 企业介绍3 34 4 团队核心成员 项目前景 企业的行业优势 企业发展规划5 5汇报内容2企业介绍基本情况企业定位l注册时间：2013年3月l注册资本：526 万元l发展规模：86人，博士7人，硕士25人，1300平米集商务研发生产一体的综合平台 l发明专利：授权1项，受理2项；收购国际、国内专利5项l注册商标：6个l获得市科委，浦东新区科委资助项目4项l2015年32、月获得A轮融资2000万元l目前公司市场估值3亿元左右u基因治疗病毒载体基础研究、基因治疗药物研发和临床级AAV产业化制备。u致力于成为国内领先，辐射全球的病毒载体研发及包装CRO中心，逐步进入AAV基因治疗药物研发领域。3团队核心成员姓名姓名职务职务学位学位技术特长技术特长潘讴东董事长EMBA新药研发，药物临床祖勇总经理博士神经胶质瘤郑德先首席科学家博士肿瘤药物开发及治疗夏清梅董事会秘书硕士新产品注册申请杨兴林项目总监博士基因编辑与修饰贾翠英项目经理博士细胞培养，专利申请陈国泽分子克隆平台经理硕士载体构建与分离纯化彭娟细胞平台经理硕士细胞功能分析胡惠忠病毒平台经理硕士病毒包装郑钰涵技术支持总3、监博士免疫检测与分析张秋婷质控平台主管博士质量检测与分析陆路动物平台主管博士动物模型建立与药物筛选4总经理 祖勇 博士参与十一五发展规划，973，863等国家项目3项，成功的市场开拓经验，为企业创造经济价值千万余元。项目首席科学家 郑德先教授博士生导师，国际免疫学会联盟执行理事；中国免疫学学会 理事；Cancer Gene Ther,Cell Res等国际期刊审稿人；获得国家科技部，卫生部等部门科技进步奖多项；发明国际国内专利十余项。项目总监 杨兴林博士参与973，863等国家重大计划项目3项，主持上海市创新项目1项；精通TALEN,CRISPR/Cas9等基因编辑技术，精通C#等编程语言及M4、ySQL数据库，发表SCI论文3篇，获得授权发明专利1项。董事长 潘讴东和元生物创始人获得国家 I类新药证书2个，获得国家保健品食字号1个，获得授权发明专利4项，注册商标4个。5项目前景-基因精准治疗时代来临（1）6u2015年1月20日美国总统奥巴马高调宣布启动“精准医疗计划”，全球范围内掀起一股精准医疗热。u2015年3月11日，我国科技部召开国家首次精准医学战略专家会议，并决定在2030年前政府将在精准医疗领域投入600亿元。项目前景-全球患肿瘤人数剧增（2）中国每年新增癌症患者占到全球新增的20%以上，肺癌、肝癌、胃癌、食管癌、结直肠癌、宫颈癌、乳腺癌和鼻咽癌这8种癌症死亡人数约占中国5、癌症总死亡人数的80%以上。7项目前景-基因靶向治疗市场（3）8$618 MIL仅血友病A的基因治疗，全球就有6.5亿美元的市场规模，而全球肿瘤基因治疗市场将有800亿美元规模。项目前景-FDA批准的抗肿瘤药物（4）2005-2014年有超过60项抗肿瘤药物获得了FDA批准，其中大约有40种新型靶向基因药物9帕金森患者脑部注射rAAV药物黑色素瘤局部治疗基因药物脂蛋白脂酶缺乏遗传病的rAAVrAAV基因药物项目前景-CFDA的批文和国家政策（5）u目前，国内已有7-8项基因治疗方案进入临床实验阶段。有56个基因治疗临床方案已向CFDA递交申请临床试验批文。u腺相关病毒载体是当前世界上公认的安全6、可靠性基因传递工具，已在众多临床研究和应用中得到进一步见证，包括帕金森病、阿尔茨海默氏症、血友病、乳腺癌、肺癌肿瘤及先天性失明等疾病。u我国建立了国家“863”计划生物病毒载体研发基地，主要开展腺相关病毒（Adeno-associated virus vector,AAV)载体研发和产业化。企业行业优势-国内首家多种类型病毒包装与生产平台德国、法国、美国等均已建成生产用于临床I期至III期的慢病毒载体GMP车间。国内开展病毒载体研发生产的企业尚为少数，且病毒载体种类单一。和元生物已建成国内首家多种类型病毒包装与生产的平台。2016年和元生物还将建设国内首家AAV GMP生产车间。11企业行业优7、势-分子克隆平台技术先进性（1）基因扩增载体构建12企业行业优势-细胞培养平台技术先进性（2）贴壁培养微载体悬浮培养13GE Wave25波浪式生物反应系统Thermo CO2 培养箱企业行业优势-病毒生产平台技术先进性（3）病毒包装病毒纯化14GE AKTA Pure150蛋白核酸层析系统企业行业优势-动物模型平台技术先进性（4）基因药物治疗模型构建15企业行业优势-先进的仪器设备保障（5）骨密度检测仪 动物活体荧光成像检测系统 激光共聚焦显微镜 冰冻切片机 全自动脑立体定位系统 荧光实时定量Q-PCR仪企业行业优势全面的基因和细胞资源库（6）17和元生物拥有1500个人类表达基因cDNA库8、2000多种病毒载体以及400多种人类肿瘤及正常细胞系。企业行业优势拥有核心技术（自主创新知识产权）18企业行业优势AAV应用取得划时代成就192018年 2020年2015年 2016年研发预投入研发预投入300万元，目前已投入近上千万万元，目前已投入近上千万基础科研用户规模增加至基础科研用户规模增加至650家家2016年企业实现年销售额年企业实现年销售额1300万元万元研发预投入研发预投入1500万元万元实现年销售额近实现年销售额近2100万元万元开展与开展与58家大型医院临床科研家大型医院临床科研 实验室的项目应用合作实验室的项目应用合作研发预投入研发预投入2500万元万元实现年销售额近实现年销售额近3000万元万元确定确定23家合作医院进行人体临床试家合作医院进行人体临床试验验完成完成1-21-2个个AAVAAV靶向治疗肿瘤新药注靶向治疗肿瘤新药注册册成为国内领先，辐射全球的成为国内领先，辐射全球的AAVAAV研研发与包装发与包装CROCRO中心中心2017年2018年20企业发展规划 感谢各位专家！21