1、苏州XX生物商业计划书团队介绍研发管线开发计划财务与融资C O N T E N T S目 录公司亮点豪华核心成员团队丰富的管线临床资源商业化资源强大的科学家团队，拥有海外500强公司总部研发背景成功开发肺癌重磅产品三代TKI9591强大的院士顾问团（药学、临床、生物技术等方向）强大的商业化专家团队保驾护航I类创新药，涵盖治疗老年退行性疾病、肺癌、乳腺癌、肾癌、乙肝等多个适应症I类创新药三个TKI涵盖治疗肺癌脑转移、非小细胞肺癌和四代TKI非常成熟的氘代技术曾成功 研 发 重 磅 肺 癌 产 品9591呼吸领域顶级临床专家资源（一名院士、多名主委）肿瘤领域顶级专家资源（4三名院士、多名主委）国内2、顶级100+中心参与临床研究.涵盖北上广、南京、杭州、武汉、成都、沈阳等）世界五百强公司中国区负责人领衔商业化团队商业化核心团队平均经验15年以上与中国呼吸、肿瘤协会深度合作与生态链上企业深度合作（京东、阿里、好大夫、平安等）核心团队董事长l创立南京向欣医药产品“复方骨肽”年销售额过亿l挑战BMS阿哌沙班化合物专利并获成功l立项、推动一类新药氘代奥西替尼开发，以1亿元对价被XX收购。现已进入III期临床l联合XX功成及博济医药推动氘代奥西替尼国际化首席科学家核心科学家核心科学家l中国药科大学 博士l江南大学 副教授l负责非小细胞肺癌新药TY-9591（III期）设计l负责肺癌脑转移新药RN-23、102（pre-IND）设计及开发l在锡高校骨干型人才l上海交通大学 博士l葛兰素史克（美国）2年工作经验l负责慢性阻塞性肺病新药GSK256066（II期）的设计及临床前开发l入选“创业南京”人才计划lIPO企业江苏视科创始人lRN-2102发明人l中国药科大学 博士l国家一类新药G004发明人l博济医药课题组长l医药工业研究总院研发主管l负责非小细胞肺癌新药TY-9591（III期）设计及开发l江苏省双创人才l常州市五四青年奖章获得者国内市场2017年，XX董事长XX与XX董事长XX（千人计划专家）合作，以1亿元对价向XX药业（XX资本、上药基金参股）转让RN9591中国大陆地区专利，3年4、获利30余倍。目前，中国TY9591完成II临床后已获附条件批准上市资格。济神州和XX合作，包销20亿一年（4000万美金定金）。国际市场由XX(XX视创始人)的XX功臣团队领投2000万，总投资1个亿，美国TDM公司跟投，由常州XX负责，以美国FDA为起点，开展9591国际化临床研究。9591在美国正在IND。国内临床启动会创业团队核心成员成功创业经验专利情况项目适应症作用机制LEADPCCPre-INDINDNDA专利状态RN-2101老年退行病氟托昔布授权RN-2102肺癌脑转移授权RN-2103非小细胞肺癌（泛EGFR）授权RN-2104非小细胞肺癌（EGFR-PROTAC）申请RN-5、2201痛风（siRNA）申请RN-2202抗乙肝（siRNA）申请丰富的产品管线RN-2102PART 01市场背景-全球癌症概况全球癌症每年发病人数达1810万人，960万人死于癌症市场背景-中国癌症发病概况中国癌症发病率、死亡率全球第一每年有超过435万人被确诊为癌症，每分钟有7.5人被确诊为癌症每年肺癌新发患者超80万例，肺癌脑转移患者超36万每年恶性肿瘤所致的医疗花费超过2200亿元男性新发病例(中国，2020)女性新发病例(中国，2020)CNS转移累计率发送50%TKI药物的发展使EGFR敏感突变晚期NSCLC获得了生存改善，然而新的问题已日益突显！脑膜转移年新增CNS转移和脑膜6、转移的病例预计约36万机会发现-CNS转移和脑膜转移EGFR基因突变的发现 开启了EGFR-TKI治疗肺癌精准医学时代 立体定向放疗（SRT）2 全脑放疗（WBRT）1定位准确，损伤小但受到病灶数量和大小的限制，适用范围有限。疗效有限会导致神经系统认知功能损害。高剂量的TKI药物短期内有一定的疗效，缺少统一的标准，毒性风险大大增加。机会发现-现有治疗方案 靶向药物（EGFR-TKI）3目前，尚无针对EGFR突变伴脑转移的药物上市，传统的EGFR-TKI入脑效果有限，临床并未取得有益进展。临床急需针对肺癌脑转移的创新药物！阿斯利康开发的佐利替尼（AZD3759，现由晨泰医药开发亚洲市场）先处于报7、产状态。I期临床研究表明AZD3759在血液和中枢神经系统不同环境有效浓度达接近，对于从未接受酪氨酸激酶抑制剂治疗的患者，所有转移病灶、中枢神经系统转移病灶、颅外转移病灶的客观缓解率分别为65%、83%、72%，疾病控制率分别为90%、89%、94%。远强于现有药物吴一龙教授牵头的III期临床研究显示AZD3759具有良好的颅内及全身抗肿瘤活性且安全性可控。机会发现-肺癌脑转移新突破代谢脱甲基精准氘代C-D键更加稳定，减少了脱靶代谢物的产生，增加血脑屏障渗透性，提高体内药效，且有效规避专利，降低了药物临床开发的风险。技术突破-奠定Best in class基础RN-2102是基于AZD37598、药代动力学特性的定点氘代产物RN2102大鼠体内血脑屏障渗透性研究竞品信息1.Zorifertinib-III期临床2.ERAS-801(JCN-037)-I期临床招募项目进展-RN-2102相关进展 种取代的喹唑啉类化合物、包含该化合物的药物组合物和该化合物的用途专利号：ZL201811081774.6申请日：2018年0917日授权日：2021年0101日 化合专利晶型专利研究进展项目进展氘代的喹唑啉类盐酸盐化合物的晶型及其制备和应用申请号：N202110388752.X 申请日：2021年04月12日已完成了RN-2102的原料药工艺、体外及体内活性、药代动力学、体内毒性研究。RN-219、02在药效、安全性上体现出优于AZD3759的特性。项目计划-RN-2102开发计划评估药物如何影响呼吸、心血管和中枢神经系统等安全药理学研究临床前开发计划2023年6月-2024年12月确定药物的作用机制，帮助界定临床研究的剂量选择药效学研究明确药物可安全使用的剂量和频率等毒理学研究药物吸收、分布、代谢和排泄药动学研究生产工艺、杂质研究、质量研究，稳定性研究等药学研究CMC研究确定药物满足安全性和有效性要求的适当剂量临床试验设计RN2102预计预计5年后产品上市，上市后实现年销售年后产品上市，上市后实现年销售10-20亿元。亿元。1类新药氟托昔布PART 02新靶点1类新药氟托昔布新机制新结10、构First In C l a s s老年退行性疾病据权威部门测算，老龄人口2025年将突破3亿人，2050年社会进入深度老龄化阶段。老龄化严重老年退行性病变却是老龄化医药市场重要组成部分：阿尔茨海默病、帕金森病、老年性呼吸道感染、老年骨质疏松、老年退行性骨关节炎、老年良性前列腺增生、年龄相关性黄斑病变、青光眼、白内障和老年性耳聋和老年退行性瓣膜病等。市场基数CFDA南方医药经济研究所最新数据显示，2014年国内重点城市公立医院老年病用药市场已达到了300亿元，测算国内老年病用药医院市场已超过1200多亿元。市场前景人类健康期是指人一生中不受慢性疾病困扰、健康度过的时间。有些抗衰干预措施确实延11、长了寿命，却没能延长健康期。美国男性在65岁后无病生存/带病生存的年数对比 数据分别来自1998年和2018年，可以看出，20年的医疗进步基本没能延长健康期。数据来源：E.Crimmons,PAA Presidential Address 2021技术方向-人类健康期端粒损耗表观遗传学改变蛋白稳态丧失营养状况感知紊乱线粒体功能紊乱细胞衰老干细胞衰竭虽然衰老是一个不可避免的过程，但是科学家认为衰老具有可调节性。影响衰老的因素技术方向-衰老具有调节性细胞自噬是指在特定条件下，细胞会消化掉内部的蛋白、细胞膜或细胞器。中断或紊乱的自噬作用已被认为与帕金森症、2型糖尿病及其它老年易患病相关。自噬基因的变12、异能导致基因疾病。日本科学家大隅良典（Yoshinori Ohsumi）获得2016年诺贝尔生理学或医学奖，获奖理由是“发现了细胞自噬机制。”技术方向-细胞自噬机制人类衰老，受到一系列细胞内蛋白通路系统的精密调控，其中包括：哺乳动物雷帕霉素靶蛋白(mTOR)通路调控机制。靶向抑制mTOR 通路中的TORC1，可以有抗衰老效应如果抑制TORC2，可导致不良后果，包括高血糖、低胆固醇血症、寿命缩短。技术路径-mTOR抗衰老调控通路 mTORC1 对自噬各个步骤的调控大量研究表明 mTORC1 是自噬的关键调节剂，调节自噬过程中不同步骤（如成核，自噬体延伸，自噬体成熟和终止）mTORC1 是调控自噬13、的极具潜力的靶标。技术路径-调控自噬的靶标mTOR1技术路径-mTOR1抑制剂达托昔布Dactolisib（达托昔布）由瑞士诺华公司开发，处于膀胱癌和胰腺癌的研究处于二期临床试验。与此同时，诺华还开展了多个一期和二期临床，研究治疗晚期乳腺癌，肾细胞癌，实体瘤和前列腺癌。诺华科学家基于老药新用原理，发现达托昔布在调节自噬的新机制，在老年退行性病变领域有了新的突破。氟托昔布DactolisibmTORC1抑制活性更强自噬调节能力更强毒性动物水平相当均可开发成口服抗新冠肺炎新药抑制诱导的S6 的磷酸化活性IC50化合物IC50(S6磷酸化)/nM氟托昔布14Dactolisib18大鼠呼吸道感染病毒后存活率化合物存活率氟托昔布73%Dactolisib53%空白对照组13%技术路径优势-氟托昔布我公司运用“大氘阔氟”技术，在达托昔布基础上开发了靶点选择性更高的1类新药氟托昔布202220232025已完成了氟托昔布的原料工艺、体内外活性、体内毒性的初步成药性研究。中国IND申请适应症：降低老年性呼吸道感染率；65岁以上老人的口服抗新冠肺炎药物扩大适应症临床研究适应症：治疗自噬相关的老年性退行性疾病如：老年痴呆、帕金森综合症和老年性心力衰竭。已获得氟托昔布化合物的中国发明专利项目进展-氟托昔布开发进度THANKS