1、一种用于治疗乳腺癌的PI3K/mTOR抑制剂目录目录03未来展望未来展望应用前景应用前景预期效益预期效益转化方式转化方式01关于我们关于我们平台介绍平台介绍02成果展示成果展示研发背景研发背景成果简介成果简介技术亮点技术亮点关于我们0101 平台介绍平台介绍1投资近15亿元建设，具有5个国家级牌子，包括四川大学华西医院生物治疗国家重点实验室。科研实验室面积达到3.7万平方米。实验室拥有的300平方米的千级细胞培养室，300平方米的层流动物实验室，可养殖小鼠6万只，斑马鱼5万条。多学科交叉背景的教授和副教授150余人,包括院士1人，“千人计划”及“青年千人计划”专家50余人。博士后100余人，硕2、士研究生和博士生1100多人。国际先进的实验技术平台，包括基因组学、蛋白质组学、基因治疗、模式生物、生物技术药物、早期药效学及安全性评价等一系列从靶点蛋白发现，药物设计、合成及靶向治疗的关键性技术平台。实验室现有近4千台仪器，价值约3亿多人民币，主要大型仪器有冷冻电镜、生物质谱仪、核磁共振仪、高内涵筛选系统、流式细胞仪、激光共聚焦显微镜等一台或多台。SPF级动物房和斑马鱼房大型仪器设备及场所部分实验室分布技术转化平台介绍四川大学华西医院生物治疗国家重点实验室关于我关于我们4成果展示0101 研发背景研发背景0202 成果介绍成果介绍0303 技术亮点技术亮点2研发背景广阔的乳腺癌市场成果展示成3、果展示癌症 全世界的一个主要死因.2020年近1000万例（或近六分之一）死亡由癌症导致。最常见的癌症是乳腺癌、肺癌、结肠癌、直肠癌以及前列腺癌。世界卫生组织国际癌症研究机构（IARC）发布的2020年全球最新癌症负担数据显示：2020年全球新发癌症病例1929万例，其中男性1006万例，女性923万例；2020年全球癌症死亡病例996万例，其中男性553万例，女性443万例。成果展示成果展示乳腺癌 全世界的第一大癌症.2020年最新数据显示：乳腺癌新增人数达226万，肺癌为220万，乳腺癌正式取代肺癌，成为全球第一大癌症。全球乳腺癌是在女性中发病率最高的癌症，乳腺癌发病人数增加与预期寿命增加4、城市化进程加速导致的生殖和激素等因素有关。截至2020年底，全球乳腺癌发病人数226万人，较上年增加12.6万人，同比增长5.9%；未来，全球乳腺癌发病人数将缓慢，预计2024年全球乳腺癌发病人数将增加至236万人。研发背景广阔的乳腺癌市场成果展示成果展示乳腺癌 在中国.2020年中国癌症新发病例457万例，乳腺癌位居第四，在中国则在肺癌、结直肠癌、胃癌之后。我国乳腺癌的发病年龄趋于年轻化。截至2020年底，中国乳腺癌发病人数33.2万人，较上年增加0.6万人，同比增长1.62%；预计2024年中国乳腺癌发病人数将增加至35.2万人。研发背景广阔的乳腺癌市场PI3K/mTOR通路,在诱导乳腺5、癌等多种癌症中具有关键作用成果展示成果展示PI3K/mTOR 是最重要和最复杂的致癌途径之一多种致癌途径的关键致癌驱动因素和耐药机制与多个单元控制决策相关联可在驱动癌症扩散中起关键作用绕过对CDK4/6、ER、AR、PARP 抑制的抗性机制PI3K/mTOR 调节细胞生长和代谢泛PI3K/mTOR抑制剂，具有巨大的为满足的临床需求成果展示成果展示难以安全有效地抑制 PI3K/mTOR 通路最大功效需要抑制所有 1 类 PI3K 异构体以及 mTORC1 和 mTORC2PI3K 亚型和 mTOR 之间的前馈和反馈回路交叉激活不受抑制的亚单位诱导降低疗效的补偿性抵抗难以在不引起患者过度毒性的情况6、下实现最佳途径抑制口服给予 泛PI3K 或 泛PI3K/mTOR 抑制剂诱导不可接受的毒性第一代口服泛PI3K/mTOR 抑制剂毒性高，PK 性能差2010 年代今天有限的 PFS 收益高血糖（80%）泛PI3K 抑制剂口服给药诱导显着毒性2019年代PI3K-抑制剂需要安全、有效泛PI3K/mTOR口服 PI3K 或 mTOR 抑制剂的治疗窗口期很窄必须针对多种途径成分成果简介治疗乳腺癌的泛PI3K/mTOR抑制剂成果展示成果展示1.能有效的与PI3K-mTOR的双靶点结合，并抑制其蛋白活性项目产品作用机制明确、体外药效良好项目产品作用机制明确、体外药效良好2.可抑制多种PI3K/AKT/m7、TOR信号通路异常的肿瘤细胞的增殖 成果展示成果展示1.项目产品的药代动力学性质良好，口服和注射的生物利用度高项目产品体外药效显著，安全性良好，成药性佳项目产品体外药效显著，安全性良好，成药性佳2.体内治疗效果显著，无明显毒副作用，并呈现一定的剂量依赖性，和阳性对照药物在相同给药剂量下，具有显著优于阳性药物的治疗效果成果简介治疗乳腺癌的泛PI3K/mTOR抑制剂技术亮点治疗乳腺癌的泛PI3K/mTOR抑制剂成果展示成果展示高度分化机制SKLB-C3066 不仅对PI3K和PI3K有良好的抑制作用，同时对mTOR 的抑制作用高于阳性药约8倍，SKLB-C3066是一个泛类PI3K-mTOR 双靶8、点抑制剂。疗效显著在多种细胞系和动物疾病模型中显示了良好的抗肿瘤活性。SKLB-C3066可在体内抑制肿瘤细胞的增殖和促进肿瘤细胞的凋亡。SKLB-C3066 在体内抑制肿瘤生长效果良好。安全性良好前期的动物体内安全性研究中均未出现明显毒副作用成药性良好具有良好的体内药代动力学活性，成药性良药，利于后续开发适应多种潜在症状预计在2023年年中启动对晚期乳腺癌患者的临床试验研究，期望解决全球每年10万以上患者的问题。鉴于PI3K/mTOR在多种肿瘤类型中的作用，可能有广泛的适应症。项目产品有望开发成以较低的服药剂量从而减轻机体药物代谢负担同时发挥应有的治疗效果的类PI3K-mTOR双靶点抑制剂药9、物项目IP治疗乳腺癌的泛PI3K/mTOR抑制剂141.1.核心化合物专利已经申请核心化合物专利已经申请发明专利，并获得授权，专利号：发明专利，并获得授权，专利号：CN108586486 BCN108586486 B2.2.研究成果发表在国际知名研究成果发表在国际知名杂志杂志Journal of medicinal Journal of medicinal chemistry chemistry(JMCJMC，影响因子，影响因子7.4467.446)成果展示成果展示未来展望未来展望0101 应用前景应用前景0202 预期效益预期效益0303 转化方式转化方式3应用前景未来展望未来展望根据国家癌10、症中心发布的数据，中国乳腺癌新发患者从2016年的31万人增长到2020年的33万人。随着乳腺癌早诊早筛的推行，预期未来乳腺癌新发患者人数会持续增加，预计在2025年达到36万人。国内乳腺癌新国内乳腺癌新发情况情况随着创新药物的不断上市，中国乳腺癌药物市场规模持续增长。截至2020年底，中国乳腺癌药物市场规模为501亿元，较上年增加51亿元，同比增长11.33%，预计2024年中国乳腺癌药物市场规模将增加至739亿元。国内乳腺癌国内乳腺癌药物市物市场随着乳腺癌发病人数的持续增长及创新药物的不断上市，全球乳腺癌药物市场规模持续增长。截至2020年底，全球乳腺癌药物市场规模315亿美元，较上年增加11、23亿美元，同比增长7.88%，预计2024年全球乳腺癌药物市场规模将增加至434亿美元。国国际乳腺癌乳腺癌药物市物市场应用前景未来展望未来展望164亿美元预计在未来，市场规模以22.9%的复合年增长率在2024年达到164亿美元。59亿美元从2015年的13亿美元增长到2019年的59亿美元，复合年增长率约为45.7%251亿美元持续以7.3%的复合年增长率扩大到2030年的251亿美元 项目产品成功上市后，有望成为该疾病领域的一线治疗药物，预估可取得较好的销售成绩 2015年至2030年（估计）全球BTK市场过往及预测规模预期效益未来展望未来展望SKLB-C3066同时靶向PI3K/mTO12、R的小分子抑制剂.全球范围内，有且仅有一款能够同时靶向PI3K/mTOR的小分子抑制剂于2022年在美国上市，中国仅有少数几款品种处于临床研究早期阶段，目前中国市场上的竞品都只能抑制这两种蛋白中的其中一种，且均存在毒性大的特点。因此，疗效好，安全性高的PI3K/mTOR的小分子抑制剂有未满足的重大临床需求。项目产品的成功开发，将为乳腺癌患者特别是复发晚期的乳腺癌患者带来福音，创造巨大的社会价值。目前进展O1已经完成了计算机辅助化合物设计、合成，完成了蛋白水平、细胞水平的体外活性筛选、药物作用机制研究和体内药效学研究，并且完成了体外药代动力学研究和初步动物体内药代动力学研究下步计划O2将进行工艺放大，完成原料药/制剂工艺和质量研究及GLP安全性评价，随后按照国家1类新药临床申报要求，向国家食品药品监督管理局递交临床试验申请，开展临床研究。转化方式未来展望未来展望形式：技术转让/许可期望目标：技术转让费用：双方协商技术许可费用：双方协商